Дата публикации: 13 октября 2026
2 октября 2026 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат пиртобрутиниб для лечения взрослых пациентов с ранее не леченным хроническим лимфоцитарным лейкозом (ХЛЛ) без делеции 17p13.
Пиртобрутиниб (LOXO-305, Jaypirca) — высокоселективный нековалентный ингибитор тирозинкиназы Брутона. Препарат эффективен у пациентов с ХЛЛ с мутациями C481 и рефрактерностью к ковалентным ингибиторам ВТК.
Эффективность оценивалась в рамках рандомизированного открытого активного контролируемого исследования BRUIN CLL-313 (NCT05023980 ↱) с участием 282 пациентов, которые были рандомизированы в соотношении 1:1 для получения пиртобрутиниба (n=141) до прогрессирования заболевания или комбинации BR (бендамустин и ритуксимаб) (n=141) в течение 6-ти циклов.
Основным показателем эффективности была выживаемость без прогрессирования (ВБП), оцененная независимым экспертным комитетом. При предполагаемом медианном периоде наблюдения для ВБП в 28 месяцев медиана ВБП не была достигнута в группе пиртобрутиниба и составила 33,5 месяца в группе BR. На момент проведения первичного анализа ВБП данные по общей выживаемости (ОВ) были недостаточными. Медиана ОВ не была достигнута ни в одной из групп. Общее число смертей составило 13: три смерти (2,1%) в группе пиртобрутиниба и 10 смертей (7,1%) в контрольной группе.
Наиболее распространенными (≥ 20%) нелабораторными побочными реакциями у пациентов, получавших пиртобрутиниб, были инфекции верхних дыхательных путей (27%), сыпь (22%) и COVID-19 (21%). Наиболее распространенным (>10%) лабораторным отклонением 3 или 4 степени тяжести было снижение количества нейтрофилов. Серьезные побочные реакции наблюдались у 28% пациентов, принимавших пиртобрутиниб.
В инструкции по применению препарата содержатся предупреждения и меры предосторожности в отношении инфекций, кровотечений, цитопений, сердечных аритмий, вторичных первичных злокачественных новообразований, гепатотоксичности и эмбриофетальной токсичности.